La terapia génica sigue progresando gracias a las últimas técnicas que se están
incorporando al repertorio de posibilidades. El tratamiento directo de
enfermedades en adultos con un vector cargado del gen defectuoso está sólo en sus
comienzos; así, el Glybera, empleado desde 2012 para el tratamiento de pancreatitis
de repetición por déficit de lipoproteinlipasa, no ha solicitado la renovación
de su autorización en Europa debido a su precio astronómico.En otros procesos, como la hemofilia, comienza a haber resultados preliminares esperanzadores, como puede verse en este artículo del New England Journal of Medicine; sí se están consolidando terapias que enfocan la manipulación a la modificación de células obtenidas del propio paciente, que luego se le vuelven a infundir, como sucede con la aprobación en Estados Unidos y Europa de Kymriah, empleado para el tratamiento de leucemias linfobásticas agudas. Como se puede ver, una terapia génica ideal está todavía lejos, y la manipulación genética para el diseño humano es, por ahora, pura fantasía.
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